Studie bekræfter varig effekt af Evrysdi mod SMA type 2 og 3
MDA: Efter to års behandling med Evrysdi (risdiplam) opnår patienter med SMA type 2 og 3 signifikant forbedring eller stabilisering af sygdommen, sammenlignet med ubehandlede patienter.
Patienter, der i SUNFISH 2 opnåede forbedring ved behandling med Evrysdi, fortsætter forbedringen eller oplever stabilisering i det følgende behandlingsår. Det viser nye resultater fra fase III-studiet SUNFISH 2, hvor i alt 115 patienter i alderen to til 25 år har modtaget behandling med Evrysdi i 24 måneder.
Patienternes udvikling er i en ny analyse, der blev præsenteret onsdag ved MDA Clinical og Scientific Conference 2022, blevet sammenlignet med blandt andet data fra et prospektivt studie af den naturlige udvikling af SMA hos ubehandlede patienter.
Stigning i gennemsnitlig score
Patienternes funktionsniveau er blevet mål ved vægtet analyse af MFM total score, som viser en stigning i gennemsnitlig score fra baseline og til to år senere, og den eksterne sammenligningsgruppe betyder ifølge forskerne, at resultaterne er robuste og bekræfter en varig effekt i en bred gruppe af SMA-patienter.
“De positive resultater for langtidseffekt og -sikkerhed i denne brede patientgruppe er vigtig for læger, der overvejer Evrysdi som behandling til deres patienter. Vores mål med behandling af patienter med SMA er at bevare deres selvstændighed, og patienter i SUNFISH-studiet rapporterer fortsatte forbedringer eller stabilisering i forhold til, hvor meget hjælp de behøver i dagligdagen,” siger professor i pædiatrisk neuromuskulær sygdom ved MDUK Oxford Neuromuscular Centre Laurent Servais, som står i spidsen for studiet i en pressemeddelelse fra Roche.
