Medicinrådet udvider anbefaling for Spinraza og Risdiplam
Medicinrådet udvider anbefalingen for SMA-behandlingerne Evrysdi (risdiplam) og Spinraza (nusinersen), så visse børn og unge fra 6 til 25 år også kan få dem.
Hidtil har anbefalingen været begrænset til børn op til 6 år, men nye prisforhandlinger afsluttede sidst i maj med en aftale, som Medicinrådet har fundet tilfredsstillende.
I marts måtte Amgros og virksomhederne Genentech og Biogen opgive at nå til enighed om en pris, som Medicinrådet ville acceptere, men i maj er virksomhederne gået med til en differentieret prisaftale, hvor hospitalerne betaler mest for behandling af de yngste patienter, hvor dokumentationen er bedst, og mindre for patienter over 6 år, hvor dokumentationen er mere begrænset og evidensen er lav.
“Det er jo stadig meget dyre behandlinger, men det er glædeligt, at vi nu har fået en prisaftale, der afspejler, at dokumentationen for effekten af behandlingen falder med alderen, så vi kan anbefale behandlingerne til flere patienter,” siger formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen.
Medicinrådet forventer, at yderligere omtrent 40-45 patienter vil komme i behandling med udvidelsen af anbefalingerne.
Risdiplam er anbefalet som førstevalg til alle patienter, fordi det er det billigste at bruge. Medicinrådet vurderer, at effekten af risdiplam og nusinersen er sammenlignelig.
Hvis lægemidlerne ikke har effekt, anbefaler Medicinrådet ophør af behandlingen.
Patientorganisationerne Danske Patienter og Muskelsvindfonden opfordrede efter de fejlslagne forhandlinger i marts Amgros til at åbne forhandlingerne igen ved at sende et nyt udbud til medicinalvirksomhederne, og ifølge formand for Muskelsvindfonden Simon Toftgaard Jespersen har Amgros været indstillet på at få en aftale i hus for børn og unge inden sommeren.
"Inden Amgros sendte det nye udbudsmateriale ud, inviterede de både Danske Patienter og os til en række møder for at få vores perspektiver med i forhandlingerne. Og det lykkedes os at få dem til at lytte til vores argumenter. Godt nok har vi ikke fået alle vores ønsker igennem, men jeg tror på, at døren ikke er helt lukket i, for at voksne med SMA også kan få tilbudt behandling, men det tager længere tid. Vi fortsætter derfor dialogen og arbejdet, så alle uanset alder kan få tilbudt medicin," siger Simon Toftgaard Jespersen.
