Drenge med muskeldystrofier har øget risiko for psykiatriske symptomer
MDA: Væsentligt flere drenge med Duchenne eller Becker muskeldystrofi udviser psykiatriske symptomer end raske børn.
- Oprettet den .
Zolgensma beskytter bulbar-funktion ved SMA type 1
MDA: Tidlig behandling af SMA kan beskytte de dele af hjernestammen, som er forbundet med funktionen i munden og svælget, vurderer forskere, som har forsøgt at definere og måle bulbar funktion hos børn med SMA 1 efter behandling med Zolgensma.
- Oprettet den .
Normal udvikling hos spædbørn med SMA ved tidlig behandling
MDA: Tidlig genterapeutisk behandling med Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) lader til at sikre normal udvikling hos spædbørn med SMA og tre kopier af SMN2-genet.
- Oprettet den .
Evrysdi forebygger forværring hos spædbørn med SMA
MDA: Evrysdi (risdiplam) viser foreløbig gode resultater og god sikkerhed som forebyggende behandling hos spædbørn med SMA.
- Oprettet den .
Ny CRISPR-Cas9-metode kan måske forbedre DMD-behandling
MDA: En variant af den normale Cas9 nuklease, som typisk anvendes til CRISPR-genredigering, skærer kun den ene DNA-streng og resulterer i færre uønskede effekter. Det har forskere udnyttet i et forsøg på at udvikle en mere effektiv terapi for Duchenne myskeldystrofi (DMD).
- Oprettet den .
Studie bekræfter varig effekt af Evrysdi mod SMA type 2 og 3
MDA: Efter to års behandling med Evrysdi (risdiplam) opnår patienter med SMA type 2 og 3 signifikant forbedring eller stabilisering af sygdommen, sammenlignet med ubehandlede patienter.
- Oprettet den .
Guldkrystaller øger chancerne for at overleve med ALS
MDA: Det eksperimentelle lægemiddel CNM-Au8, som består af nanokrystaller af rent guld, er veltolereret og nedsætter signifikant risikoen for at dø af amyotrofisk lateral sclerose (ALS).
- Oprettet den .
Ravulizumab giver hurtig forbedring hos patienter med myasthenia gravis
MDA: Lægemidlet ravulizumab viser hurtige og vedvarende forbedringer hos voksne med den sjældne autoimmune sygdom myasthenia gravis.
- Oprettet den .
Millioner til forskning i crispr-teknologi til behandling af sjælden muskelsygdom
Celler med muskelsvind kan modificeres ved hjælp af gen- og stamcelleteknologi, og dermed kan sygdommen potentielt kureres. Det håber forskere fra Aarhus Universitet og Steno diabetes Center Aarhus, som vil afprøve, om crispr-teknologi kan gavne og patienter med Duchennes muskeldystrofi og andre degenerative sygdomme.
- Oprettet den .
Quviviq forbedrer både søvn og dagsfunktion
Quviviq (daridorexant) forbedrer indsovning, søvn og næste dags funktionsniveau hos mennesker med søvnproblemer - også efter tre måneder, viser to fase III-forsøg udført i 17 forskellige lande.
- Oprettet den .
Professor skal løse mysteriet om neuropatiske smerter
Professor Nanna Brix Finnerup har modtaget 36 millioner kroner fra Lundbeckfonden’s LF professorships til et projekt, der skal føre til bedre forståelse af neuropatiske smerter og i sidste ende præcisionslægemidler, der kan forbedre forebyggelse og behandling af lidelsen.
- Oprettet den .
Antipsykotika øger dødeligheden hurtigt for mennesker med demens
Brug af antipsykotika til mennesker med demens forøger dødeligheden inden for et halvt år med 35 procent. Det viser ny forskning fra Nationalt Videnscenter for Demens.
- Oprettet den .
